Alzheimer
Tratamentos aprovados que modificam a doença: nos últimos anos surgiram anticorpos monoclonais que removem placas de amiloide e mostraram desacelerar a perda cognitiva em pacientes em estágios iniciais — exemplos comercializados/registrados são lecanemab (Leqembi) e donanemab (Kisunla). Esses tratamentos não “curam”, mas podem retardar a progressão em pacientes selecionados. Eles exigem avaliação cuidadosa (TC/MRI prévias e monitoramento por risco de edema/hemorragia cerebral chamado ARIA).
Vacinas/terapias preventivas: há pesquisa ativa em vacinas que visam tau e amiloide; entradas em fase inicial (fase 1/2) existem, mas ainda sem provas consolidadas de eficácia preventiva em larga escala.
Edição genética: ainda longe da clínica para Alzheimer — pesquisa pré-clínica e estudos de base molecular, mas sem aplicações preventivas em humanos aprovadas.
Parkinson
Tratamentos aprovados/convencionais: medicações sintomáticas (levodopa, agonistas dopaminérgicos, etc.) e procedimentos (estimulação cerebral profunda) continuam sendo padrão para controle dos sintomas.
Vacinas/anticorpos contra α-synuclein (prevenção/modificação): várias abordagens imunológicas (vacinas ativas e anticorpos monoclonais anti-α-synuclein) estão em ensaios clínicos (fases 1–3). Há sinais preliminares de imunogenicidade e alguns dados de segurança; eficácia definitiva para evitar ou inverter a doença ainda não estabelecida.
Terapias genéticas e de substituição celular: estudos clínicos de terapia gênica (p.ex. para aumentar produção/enxertia de enzimas) e de transplante celular estão em andamento, ainda experimentais.
Câncer
Vacinas preventivas estabelecidas: vacinas que previnem cânceres virais são realidade — p.ex. vacina contra HPV previne câncer cervical e outras neoplasias relacionadas; há forte evidência e uso amplo em prevenção.
Vacinas terapêuticas e imunoterapias: vacinas terapêuticas (personalizadas e mRNA) e outras imunoterapias (checkpoint inhibitors, CAR-T) têm mostrado benefícios significativos em vários tipos de câncer; algumas vacinas terapêuticas personalizadas e mRNA estão em desenvolvimento clínico e já dão respostas em subgrupos.
Edição genética (CRISPR) e CAR-T: uso de edição gênica em células T (p.ex. CRISPR para melhorar células imunes contra tumores) já entrou em ensaios clínicos; CAR-T (células T modificadas) é terapia aprovada para certos linfomas e leucemias e promissora em tumores sólidos com adaptações. Ainda há limitações (efeitos secundários, custo, escalabilidade), mas é uma área de rápido avanço.
Diabetes
Diabetes tipo 1 (prevenção/retardar evolução): existe um medicamento teplizumab (Tzield) aprovado para delayed onset (atrasar a progressão de estágio 2 para 3) em pessoas com risco — é o primeiro tratamento a demonstrar atraso médio significativo no aparecimento do diabetes insulinodependente.
Substituição de células β / terapia com células-tronco: ensaios com cápsulas contendo células produtoras de insulina (stem-cell–derived β cells) e terapias editadas (parcerias ViaCyte/CRISPR etc.) mostram resultados promissores em estudos iniciais, inclusive com produção de peptídeo C (sinal de função das células) — mas muitas abordagens ainda estão em fase clínica inicial e não são padrão.
Diabetes tipo 2: avanços em medicamentos (GLP-1 agonistas como semaglutida) melhoram controle e reduzem complicações; prevenção via mudanças de estilo de vida continua central.
Outras doenças degenerativas (ex.: esclerose lateral amiotrófica, Huntington)
Pesquisas em gene therapy e RNA-targeting (ASOs — oligonucleotídeos antissenso) têm mostrado progresso (ex.: aprovações e ensaios para formas genéticas específicas), mas ainda são aplicações específicas e não cura universal.
O que isso significa, na prática?
Algumas doenças já têm tratamentos que podem modificar a progressão (ex.: anti-amiloide para Alzheimer em estágios iniciais; teplizumab para atrasar T1D em indivíduos de alto risco; CAR-T para certos cânceres).
Vacinas preventivas contra agentes causadores de câncer (HPV, HBV) são uma realidade comprovada e reduzem fortemente o risco de cânceres relacionados.
Vacinas para Alzheimer ou Parkinson e terapias de edição genética estão em desenvolvimento e alguns já entraram em ensaios clínicos — são promissoras, mas ainda não constituem prevenção em larga escala.
Acesso, indicação e riscos: muitos desses tratamentos são caros, têm critérios de elegibilidade (ex.: Alzheimer — apenas etapas iniciais/confirmadas por biomarcadores) e efeitos adversos que precisam ser monitorados (ex.: ARIA em anticorpos anti-amiloide, toxicidades de CAR-T).
Algumas doenças já têm tratamentos que podem modificar a progressão (ex.: anti-amiloide para Alzheimer em estágios iniciais; teplizumab para atrasar T1D em indivíduos de alto risco; CAR-T para certos cânceres).
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